Por: Remberto Burgos de la Espriella.

Los estudios clínicos se utilizan para probar la eficacia de los medicamentos, dispositivos y otras formas nuevas de tratamiento. Demuestran lo que funciona o no en el campo médico. Sin duda, es la mejor forma de aprender de una enfermedad. Los investigadores tienen la obligación de responder: ¿funciona el nuevo medicamento y es mejor que lo que se está usando? La curva de aprendizaje nos habla de la seguridad y que sea superior a los que se están usando. ¿Es más poderoso? Se inicia con el estudio celular y luego el animal.

La Fase 0 utiliza dosis bajas del medicamento y grupos pequeños. Busca agilizar la aprobación del estudio. En la Fase I se ajusta la dosis y se revisa detalladamente la seguridad del medicamento. La Fase II determina certeza y eficacia. Los estudios en Fase III se hacen grandes centros médicos, abarcan un número importante de pacientes detallados para detectar efectos colaterales. Llegamos a la Fase IV y los investigadores revisan, comparan, ven efectos colaterales en el tiempo.

Sabemos en el Alzheimer cómo se produce el deterioro cognitivo: acumulación de tóxicos como betaamiliode y fosfato que producen las placas seniles y los ovillos neurofibrilares. Hay entonces perdida sináptica y neuronal que lleva a la producción de demencia. Las placas seniles inician su aparición desde 30 años antes que la enfermedad se haga manifiesta. La aparición de un nuevo medicamento aprobado en forma acelerada por la FDA (junio 2021) desencadenó muchos interrogantes. Es una forma de inmunoterapia pasiva en donde al enfermo se le inyecta mensualmente una ampolla de Aducanumab (Adulhem, comercializado por Biogen).

En el 2016, Estudio Prime, Fase I, paso el examen. Este dio pie para los dos estudios de Fase III, ENGAGE y EMERGE, con 3,285 pacientes y patrocinados por Biogen. Los pacientes tenían deterioro cognitivo leve. En el 2019 se decidió suspender los estudios, pues no existía evidencia clínica de mejoría. Se habló del costo del tratamiento,45 mil dólares anuales, y de los efectos secundarios: hemorragia cerebral y edema que pueden observarse en la inmunoterapia. La aprobación rápida dada por la FDA se hace con base en la urgencia en salud y la falta de tratamiento. En Europa, la EMA (Agencia Europea del Medicamento) rechazo la comercialización del medicamento. Se informa que, aunque el medicamento disminuye la beta amiloide, no significa esto que se reduzcan los efectos clínicos de la enfermedad.

Se abrió otra ventana terapéutica y se debe seguir estudiando estos anticuerpos dirigidos que con algunas modificaciones pueden mejorar las manifestaciones clínicas de la demencia.

Diptongo: no justifico uso de este medicamento en pacientes con demencia leve. A los familiares otras formas de prevención de la enfermedad.